Am 1. Mai 2023 hat unser Zukunftscluster für Nukleinsäure-Therapeutika CNATM seine Arbeit aufgenommen. CNATM besteht aus Wissenschaftler*innen der federführenden Universitäten der LMU und der TUM, unter Beteiligung der Universitäten von Regensburg und Würzburg, dem Helmholtz-Zentrum München und 14 Unternehmen aus der Region im Großraum München.
CNATM ist einer von sieben Gewinnern der Clusters4Future Initiative des Bundesministeriums für Bildung und Forschung (BMBF), welches mit jährlich fünf Millionen Euro vom Bund, vom Freistaat und beteiligten Unternehmen gefördert wird. Der Forschungsverbund besteht aus Wissenschaftlern*innen der federführenden Universitäten LMU München und der TUM, unter Beteiligung der Universitäten von Regensburg und Würzburg, dem Helmholtz-Zentrum München und 14 Unternehmen aus der Region um München.
Insgesamt gelang es 22 Anträgen zur Förderung zu verhelfen und damit der Start des Nucleic-Acid-Isar-Valleys.
Durch die multilateralen Kooperationen des CNATM entsteht ein Netzwerk, aus dem heraus neuartige nukleinsäure-basierte Wirkstoffe und Vakzine der nächsten Generation entwickelt werden sollen.
Neueste Entdeckungen lassen hoffen, dass sich mit der Möglichkeit, Nukleinsäuren hochspezifisch und theoretisch vorhersagbar designen zu können, in der Medizin ganz neue Therapieansätze eröffnen und damit viele Menschen geholfen werden kann.
Es gibt keine Substanzklasse, die besser zur personalisierten Medizin passt als Nukleinsäuren. Der Zukunftscluster möchte den Nukleinsäure-Therapien zum Durchbruch verhelfen und so einen Beitrag liefern, der Sinn stiftet: Menschen heilen und Arbeitsplätze in und um München schaffen.
CNATM schafft ein Netzwerk, aus dem heraus neuartige nukleinsäure-basierte Wirkstoffe und Vakzine der nächsten Generation entwickelt werden sollen. Bislang haben sich Nukleinsäuren der Medikamentenentwicklung entzogen. Vor allem das „delivery“, also die Einschleusefunktion der Nukleinsäuren sowie deren Stabilisierung hat die Medikamenten-Entwicklung verhindert. Neueste Entdeckungen auf dem Gebiet der mRNA-Vakzine, aber auch im Bereich Nukleinsäure-Therapien, lassen nun hoffen, dass bald Nukleinsäuren als neue „Waffen“ im Kampf gegen bislang unbehandelbare Krankheiten zur Verfügung stehen. Die Möglichkeit, Nukleinsäuren hochspezifisch und theoretisch vorhersagbar designen zu können, eröffnet in der Medizin ganz neue Therapieansätze.
Es gibt keine Substanzklasse, die besser zur personalisierten Medizin passt als Nukleinsäuren. Der Zukunftscluster möchte den Nukleinsäure-Therapien auf breiter Front zum Durchbruch verhelfen. Neue „Prodrug“-Konzepte sollen für die Entwicklung der Substanzklasse als anti-virale, anti-Krebs- oder als Immunmodulatoren entwickelt werden. Nukleinsäuren werden im Cluster entweder als neuartige siRNAs (small interfering ribonucleic acids) oder Antisense-Oligonukleotide (kurzkettige, synthetische, einzelsträngige Nukleinsäuren) bearbeitet.
Die gezielte chemische Modifikation der Nukleinsäuren mit den Methoden der Click-Chemie, bei der viele kleinere Einheiten als zusammensetzbare Lösung eines Problems synthetisch hergestellt werden, soll hierbei auch eine zielgerichtete Anbindung am Wirkort und das Eindringen der Substanzen in Zellen ermöglichen.
Die neuen Möglichkeiten sollen dann zur Erzeugung neuer mRNA-Vakzine der nächsten Generation genutzt werden. Flankiert werden diese Ansätze daher durch die Entwicklung neuer Lipid- und Polymerstrategien zum gezielten Einschleusen der Nukleinsäuren in Zellen.
Wir bearbeiten derzeit 11 Projekte sog. CNATM Work Packages in den Feldern Mono- und Dinukleotide, Oligonukleotide, Delivery und Formulierung von Nukleinsäuretherapeutika, sowie mRNA-Wirkstoffe und anderer Prinzipien.
CNATM wird durch die Etablierung von Nukleinsäure-Therapeutika und die darauf aufbauende Wertschöpfung in allen drei Handlungsfeldern der Hightech Strategie der Bundesregierung entscheidende Beiträge liefern
Zur Erreichung der Ziele arbeiten Wissenschaftlerinnen und Wissenschaftler aus ganz unterschiedlichen Disziplinen zusammen. Forschende der Chemie entwickeln neue Nukleinsäurechemie. Wissenschaftlerinnen und Wissenschaftler aus Biochemie und Zellbiologie erforschen Wirkorte und Wirkprinzipien. Pharmazeutinnen und Pharmazeuten übernehmen die Prüfung der Wirksubstanzen und Forschende der Polymerchemie entwickeln neue „Delivery“-Strategien. Die Medizinerinnen und Mediziner im Cluster fokussieren die wissenschaftlichen Anstrengungen auf die Bereiche mit den höchsten ungedeckten medizinischen Bedarfen (sog. unmet medical needs).
Deutschland hat mit der Entwicklung der ersten mRNA-Vakzine aktuell einen kleinen Vorsprung in der Medikamentenentwicklung, der fortlaufend ausgebaut und weiterentwickelt werden soll.
